11个月前，美国 美国食品和药物管理局 (FDA) 关闭了 Solid Biosciences (SLDB) 的“IGNITE DMD”I/II 期临床试验，因为参与该试验的一名年轻患者遭受了“严重不良事件”。 尽管该患者正在康复，没有新患者遭受如此严重的不良事件，并且该公司向 FDA 提供了“旨在提高患者安全的信息和措施”以及“与制造工艺改进相关的数据”，但 FDA 拒绝允许试验Solid Biosciences 于 18 月恢复，并要求 Solid Biosciences 提供更多有关其试验的信息，以及其建议增加的安全措施以使试验重回正轨。再过三个月，就成功了！周四，Solid Biosciences 证实， FDA 已“解除了对其试验的临床搁置”，承认该公司已“令人满意地解决了所有临床搁置问题”。 未来，该公司计划去除大部分空的病毒衣壳（含有病毒物质的蛋白质外壳），并将参加试验的儿童患者的最大体重限制在001公斤，以减少SGT-XNUMX的病毒载量患者接受的治疗。 顾名思义，Solid Biosciences 的 IGNITE DMD 试验旨在减缓或逆转杜氏肌营养不良症 (DMD) 的影响，这是一种遗传性疾病，会导致进行性肌肉退化和无力，主要发生在两岁及以上的年轻男孩中（这解释了试验参与者的最大体重）。 该公司的SGT-001是一种基因疗法，可将经过修改的病毒注射到患者体内，其中含有编码的DNA，可以解决导致疾病的问题。至少，理论上这是应该发生的。 IGNITE DMD 试验旨在查明其在实践中是否有效，由于 FDA 的重新考虑，现在这些试验将被允许恢复——可能在 2021 年第一季度。 Chardan 分析师 Gbola Amusa 在周四的一份报告中证实， FDA 的决定使 SGT-001 的开发“回到正轨”，以应对 50 亿美元的全球市场机遇。 如果获得批准，该疗法将成为全球批准用于人类的“相对少数”基因疗法之一，从而使 Solid Biosciences 在该市场处于领先地位。 而且，由于 SGT-001 等基因治疗产品被认为“新颖、复杂且相对难以制造”，因此竞争对手进入该市场的壁垒将会很大。分析师认为这是一个“巨大的机会”——一个不是没有风险，但如果治疗证明有效，可能会使 Solid Biosciences 的股票从目前的 4 美元价格一路上涨到 12.50 美元或更高。 顺便说一句，这个新的价格目标是 FDA 周四做出决定之前 Amusa 对该公司估值的两倍多，意味着比当前水平有 208% 的上涨空间。 事实上，Amusa 沉思道，“随着进展”，这种疗法“可能会让 SLDB 大幅超过我们更新的 12.50 美元目标价格”——并反复指出，在过去的几年里，Solid Biosciences 的股票甚至达到了“超过 50 美元/股的峰值， ”这意味着最终的上涨空间可能比他今天准备假设的还要大。 （要查看 Amusa 的业绩记录，请点击此处）总体而言，SLDB 持有分析师一致认为的“适度买入”评级，基于 2 个“买入”评级和 1 个“持有”评级。 股票售价为 4.06 美元，7.17 美元的平均目标价意味着 79% 的上涨潜力。 （请参阅 TipRanks 上的 SLDB 股票分析）要寻找以有吸引力的估值交易医疗保健股票的好主意，请访问 TipRanks 的“最佳买入股票”，这是一个新推出的工具，汇集了 TipRanks 所有的股票见解。免责声明：本文表达的观点是仅是那些有特色的分析师。 内容仅供参考。
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